통화후문자발송 한국인 공동 창업한 미국 바이오텍유전자치료제최대 난제 해결 도전글로벌 제약바이오 시장은 신약 개발의 전쟁터입니다. 국내 바이오 기업들은 차별화된 기술을 무기로 신약 개발에 나서고 있는데요. 우리 바이오 기업들의 핵심 기술과 신약 파이프라인 개발 현황을 일반인 독자들이 쉽게 알 수 있도록 조명해봅니다. [편집자 주]유전자치료제는 사람 몸속 유전자의 문제를 바로잡아 질병을 근본적으로 치료할 수 있어 최근 국내외 신약 개발 영역에서 주목받고 있습니다. 혈우병이나 근육 위축, 유전성 뇌질환 등 지금까지 완치가 어려웠던 질환도 치료 가능성이 열려 있어 신약 개발 도전이 활발하게 이뤄지고 있죠.하지만 대부분 약물은 혈액을 타고 이동하다가 간에서 흡수돼 버리고, 뇌나 척수 같은 중추신경계(CNS)에는 거의 도달하지 못하는 한계가 있습니다. 아무리 효과적인 유전자치료제라고 하더라도 몸속 목표 장기에 도달하지 못하면 아무 소용이 없습니다.유전자치료제,뇌·척수 등 약물 전달 한계 도전이 난제를 정면으로 해결하려는 바이오텍이 있습니다. 진에딧(GenEdit)은 2016년 UC버클리대 바이오공학 박사인 이근우 대표(CEO)와 박효민 수석부사장이 미국에서 공동 설립한 바이오기업인데요. 이 회사는 뇌와 척수 같은 '난공불락' 조직까지 유전자 약물을 전달하는 자체 플랫폼 기술을 통해 유전자치료제를 개발하고 있습니다.유전자치료제 개발에서 가장 까다로운 문제는 치료제를 목표로 하는 장기까지 안전하고 효과적으로 전달하는 방법입니다. 현재 유전자치료제 개발에 있어 바이러스(아데노연관바이러스 등)나 지질 나노입자(LNP) 등이 주로 사용되지만, 두 방식 모두 한계가 있습니다. 바이러스 전달체는 면역 반응 유발 가능성이 높고 반복 투여가 어려운 문제가 있고 LNP는 대부분 간으로만 전달되므로 중추신경계나 기타 장기까지 도달률이 낮습니다.진에딧은 이러한 한계를 극복하기 위해 폴리머 기반의 나노입자에 주목했습니다. 폴리머는 작은 분자가 여러 개 연결돼 긴 사슬이나 구조를 이루는 물질을 말하는데요. 작은 블록을 이어 붙여 다양한 구조를 만들 수 있어 필요에 따라 약물을 보내고 싶은 장기나 조직에 맞게 설계할 수 있습니다.또 바이러스처럼 면역 반응을 강하게 일으키지 않아 안전하게 반복 투여한국인 공동 창업한 미국 바이오텍유전자치료제최대 난제 해결 도전글로벌 제약바이오 시장은 신약 개발의 전쟁터입니다. 국내 바이오 기업들은 차별화된 기술을 무기로 신약 개발에 나서고 있는데요. 우리 바이오 기업들의 핵심 기술과 신약 파이프라인 개발 현황을 일반인 독자들이 쉽게 알 수 있도록 조명해봅니다. [편집자 주]유전자치료제는 사람 몸속 유전자의 문제를 바로잡아 질병을 근본적으로 치료할 수 있어 최근 국내외 신약 개발 영역에서 주목받고 있습니다. 혈우병이나 근육 위축, 유전성 뇌질환 등 지금까지 완치가 어려웠던 질환도 치료 가능성이 열려 있어 신약 개발 도전이 활발하게 이뤄지고 있죠.하지만 대부분 약물은 혈액을 타고 이동하다가 간에서 흡수돼 버리고, 뇌나 척수 같은 중추신경계(CNS)에는 거의 도달하지 못하는 한계가 있습니다. 아무리 효과적인 유전자치료제라고 하더라도 몸속 목표 장기에 도달하지 못하면 아무 소용이 없습니다.유전자치료제,뇌·척수 등 약물 전달 한계 도전이 난제를 정면으로 해결하려는 바이오텍이 있습니다. 진에딧(GenEdit)은 2016년 UC버클리대 바이오공학 박사인 이근우 대표(CEO)와 박효민 수석부사장이 미국에서 공동 설립한 바이오기업인데요. 이 회사는 뇌와 척수 같은 '난공불락' 조직까지 유전자 약물을 전달하는 자체 플랫폼 기술을 통해 유전자치료제를 개발하고 있습니다.유전자치료제 개발에서 가장 까다로운 문제는 치료제를 목표로 하는 장기까지 안전하고 효과적으로 전달하는 방법입니다. 현재 유전자치료제 개발에 있어 바이러스(아데노연관바이러스 등)나 지질 나노입자(LNP) 등이 주로 사용되지만, 두 방식 모두 한계가 있습니다. 바이러스 전달체는 면역 반응 유발 가능성이 높고 반복 투여가 어려운 문제가 있고 LNP는 대부분 간으로만 전달되므로 중추신경계나 기타 장기까지 도달률이 낮습니다.진에딧은 이러한 한계를 극복하기 위해 폴리머 기반의 나노입자에 주목했습니다. 폴리머는 작은 분자가 여러 개 연결돼 긴 사슬이나 구조를 이루는 물질을 말하는데요. 작은 블록을 이어 붙여 다양한 구조를 만들 수 있어 필요에 따라 약물을 보내고 싶은 장기나 조직에 맞게 설계할 수 있습니다.또 바이러스처럼 면역 반응을 강하게 일으키지 않아 안전하게 반복 투여할 수 있다는 장점이 있습니다. 즉, 약물을 '누구에게, 어디로 보낼지' 미리 설계할 수 있 통화후문자발송